Πρωτοποριακή θεραπεία για την πορφύρα

Έφθασε και στην Ελλάδα το πρώτο φάρμακο που αυξάνει την παραγωγή αιμοπεταλίων

Ξεκίνησε πρόσφατα και στην Ελλάδα η διάθεση μιας πρωτοποριακής θεραπείας για την αυτοάνοση θρομβοπενική πορφύρα. Πρόκειται για το φάρμακο Nplate, το οποίο

είναι το πρώτο που αυξάνει την παραγωγή αιμοπεταλίων, προστατεύοντας τους ασθενείς από επικίνδυνες αιμορραγίες.

Η αυτοάνοση θρομβοπενική πορφύρα είναι μια σπάνια αλλά σοβαρή διαταραχή, η οποία χαρακτηρίζεται από χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων στο αίμα (γνωστή και ως θρομβοπενία) και μπορεί να οδηγήσει σε σοβαρά περιστατικά αιμορραγίας.

Στην Ευρώπη υπολογίζεται ότι περίπου 50.000 άτομα πάσχουν από τη νόσο, ενώ για την Ελλάδα ο ακριβής αριθμός παραμένει άγνωστος. Πρόσφατα επιδημιολογικά δεδομένα, πάντως, αναφέρουν ότι κάθε χρόνο εμφανίζονται τεσσεράμισι νέες περιπτώσεις της νόσου ανά 100.000 πληθυσμού, γεγονός που σημαίνει ότι στη χώρα μας έχουμε 450 νέα περιστατικά ετησίως.

To Nplate ενδείκνυται για ενήλικες ασθενείς οι οποίοι έχουν υποβληθεί σε σπληνεκτομή και είναι ανθεκτικοί σε άλλες θεραπείες (π.χ., κορτικοστεροειδή, ανοσοσφαιρίνες). Ακόμη, μπορεί να θεωρηθεί θεραπεία δεύτερης γραμμής για ενήλικες ασθενείς που δεν έχουν υποβληθεί σε σπληνεκτομή, στις περιπτώσεις που αντενδείκνυται η χειρουργική επέμβαση.

Η κυκλοφορία του Nplate στην Ε.Ε. εγκρίθηκε τον Φεβρουάριο του 2009 και βασίστηκε στα αποτελέσματα δύο κλινικών μελετών, οι οποίες έδειξαν ότι ο αριθμός των αιμοπεταλίων αυξήθηκε και διατηρήθηκε στα επιθυμητά επίπεδα στο 83% των ασθενών. Το αποτέλεσμα αυτό αφορούσε τους ασθενείς που είχαν υποστεί σπληνεκτομή, αλλά και αυτούς που δεν είχαν υποβληθεί στην επέμβαση και έλαβαν το φάρμακο.

Οι πιο συνήθεις ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν στις ίδιες μελέτες ήταν ήπιας και μέτριας έντασης και περιλαμβάνουν: πονοκέφαλο, κόπωση, πόνο στις αρθρώσεις, μυαλγία, μώλωπες στο σημείο της ένεσης, πόνο στο σημείο της ένεσης, περιφερικό οίδημα, ζαλάδα, μυϊκούς σπασμούς, ναυτία, κακώσεις, διάρροια, διαταραχή στον μυελό των οστών, γρίπη, αϋπνία και κνησμό. Αξίζει να σημειωθεί πως το βασικό μειονέκτημα των υπαρχόντων θεραπευτικών μεθόδων (κορτικοστεροειδή) είναι ότι εμφανίζουν συχνά σοβαρές παρενέργειες. Από την άλλη, το Nplate είναι η πρώτη στοχευμένη θεραπεία που αναπτύχθηκε αποκλειστικά από την αμερικανική εταιρεία βιοτεχνολογίας Amgen για τη θεραπεία της αυτοάνοσης θρομβοπενικής πορφύρας.

Τι είναι η νόσος

Σε ασθενείς με αυτοάνοση θρομβοπενική πορφύρα, τα αιμοπετάλια καταστρέφονται από το ανοσοποιητικό σύστημα του ίδιου του ασθενούς. Γι' αυτό και η νόσος χαρακτηρίζεται «αυτοάνοση». Τα χαμηλά επίπεδα αιμοπεταλίων αφήνουν τους ασθενείς εκτεθειμένους απέναντι σε αιμορραγικές εκδηλώσεις. Ο κίνδυνος εμφάνισης ενός σοβαρού αιμορραγικού επεισοδίου αυξάνεται όταν ο αριθμός των αιμοπεταλίων πέφτει κάτω από τις 30.000 ανά μικρολίτρο, δεδομένου ότι ο φυσιολογικός αριθμός αιμοπεταλίων στον άνθρωπο κυμαίνεται μεταξύ 150.000 και 400.000 ανά μικρολίτρο. Η νόσος αφορά τόσο τα παιδιά όσο και τους ενήλικες, με διαφορετική ωστόσο μορφή. Στα παιδιά παρατηρείται, κατά κανόνα, η οξεία μορφή, που διαρκεί περίπου έως έξι μήνες. Στους ενήλικες, αντίθετα, επικρατεί κυρίως η χρόνια μορφή και η διάρκεια της είναι μεγαλύτερη των έξι μηνών. Η μέση ηλικία εμφάνισης της νόσου είναι τα 56 έτη. Τα ακριβή αίτια παραμένουν άγνωστα. Σε ορισμένες περιπτώσεις, η νόσος εμφανίζεται ως αποτέλεσμα λοίμωξης, εμβολιασμού, έκθεσης σε κάποιου είδους τοξίνη είτε σε σχέση με κάποια άλλη ασθένεια, όπως ο λύκος ή ο ιός του HIV. Εκείνο που πρέπει να ξεκαθαριστεί, πάντως, ότι η νόσος δεν είναι μεταδοτική. Το βασικό σύμπτωμα είναι η ακατάσχετη αιμορραγία, που μπορεί να προκαλέσει μώλωπες (πορφύρα) και μικρές κόκκινες κηλίδες στο δέρμα (πετέχεια). Όμως, το πιο ανησυχητικό είναι ότι σε πολλές περιπτώσεις η νόσος υπάρχει για χρόνια χωρίς κανένα προειδοποιητικό σημάδι ή σύμπτωμα, παρά μόνο όταν είναι αργά και συμβεί κάποια σοβαρή αιμορραγία. Σε ορισμένα περιστατικά, μπορεί να προκύψει αιμορραγία από τη μύτη, τα ούλα, τις πεπτικές και ουροδόχους οδούς, καθώς και ο σχηματισμός από φουσκάλες (όπως στη στοματική κοιλότητα). Σε ελάχιστες περιπτώσεις, μπορεί να εμφανιστεί αιμορραγία στον εγκέφαλο, που δυνητικά μπορεί να αποβεί μοιραία.

Η αντιμετώπιση

 1. Χορήγηση κορτικοστεροειδών φαρμάκων. Τα κορτικοστεροειδή όπως η πρεδνιζόνη ή η δεξαμεθαζόνη καταστέλλουν το ανοσοποιητικό σύστημα, προκαλώντας μείωση της διαμεσολαβούμενης με αντισώματα καταστροφής των αιμοπεταλίων. Το μειονέκτημα τους είναι ότι συσχετίζονται με παρενέργειες όπως αύξηση βάρους, αυξημένη ευαισθησία σε λοιμώξεις, γαστρεντερική αιμορραγία, υπέρταση, ψυχώσεις και οστεοπόρωση, που μπορεί να περιορίσουν τη μακροχρόνια χρήση νια τους περισσότερους ασθενείς. Επίσης, για το 80% περίπου των ενηλίκων που πάσχουν από αυτοάνοση θρομβοπενική πορφύρα, απαιτείται επικουρική θεραπευτική αγωγή μετά τη διακοπή της αρχικής αγωγής με κορτικοστεροειδή. 2. Ενδοφλέβια ανοσοσφαιρίνη. Η ενδοφλέβια ανοσοσφαιρίνη είναι ένα διάλυμα από σφαιρίνες, οι οποίες αποτελούν απλές πρωτεΐνες που συναντώνται φυσιολογικά στο αίμα ενός ενήλικου ατόμου και παρέχουν ανοσία κατά της ασθένειας. Μία πρωτεΐνη αποτελείται από πολλά αμινοξέα, τα μικροσκοπικά σωματίδια που συνθέτουν τα κύτταρα. Η ενδοφλέβια ανοσοσφαιρίνη τυπικά χρησιμοποιείται ως βραχυπρόθεσμη θεραπεία γα την ταχεία αύξηση του αριθμού των αιμοπεταλίων μέσω της επικάλυψης τους, ώστε να μειώσει την καταστροφή τους από το ανοσοποιητικό σύστημα. Οι παρενέργειες περιλαμβάνουν αλλεργικές αντιδράσεις και ταχυπαλμίες. 3. Σπληνεκτομή. Η σπληνεκτομή είναι η χειρουργική επέμβαση αφαίρεσης του σπλήνα. Ο σπλήνας είναι το πρωταρχικό σημείο καταστροφής των αιμοπεταλίων σε ασθενείς με αυτοάνοση θρομβοπενική πορφύρα. Η σπληνεκτομή έχει βραχυπρόθεσμες και μακροπρόθεσμες επιπλοκές, εκθέτοντας τους ασθενείς σε κίνδυνο σοβαρών λοιμώξεων. Κάποιοι ασθενείς με αυτοάνοση θρομβοπενική πορφύρα δεν μπορούν να υποβληθούν σε σπληνεκτομή, ενώ κάποιοι άλλοι ενδέχεται να υποτροπιάσουν και η νόσος να επανεμφανιστεί ύστερα από μέρες ή χρόνια μετά την επέμβαση.